公司关键进展 - 美国FDA已接受公司针对OPGx-BEST1基因疗法的新药临床试验申请，该疗法用于治疗BEST1相关的遗传性视网膜疾病[1] - 公司计划在2025年下半年启动一项多中心、开放标签的1/2期临床试验，以评估OPGx-BEST1单次视网膜下注射的安全性、耐受性及初步疗效[3] - 此次IND获批是公司第三个进入临床阶段的项目，反映了研发管线的深度以及为存在迫切未满足需求的患者并行推进多种疗法的承诺[4] 产品与技术平台 - OPGx-BEST1利用公司专有的基于腺相关病毒的基因治疗平台，旨在将功能性BEST1基因直接递送至存在缺陷基因的视网膜色素上皮细胞[4] - 临床前研究数据表明，该疗法在相关疾病模型中能恢复BEST1蛋白表达并改善视网膜功能[4] - 公司研发管线包括针对莱伯先天性黑蒙症、卵黄样黄斑营养不良和视网膜色素变性的AAV基因疗法，以及用于老花眼和低光视力障碍的小分子疗法[5] 疾病背景与市场机会 - Best病是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由BEST1基因突变引起，导致黄斑变性、进行性视力丧失甚至失明[2] - 目前针对BEST1相关的遗传性视网膜疾病尚无获批疗法，存在显著的未满足医疗需求[4] - 临床试验将探索生物活性，通过功能和解剖学终点评估视觉功能和视网膜结构的变化[3]