核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa药物关键性III期Serenta试验完成首例患者入组 这标志着公司成为该疾病领域首个进入III期临床阶段的药物研发企业 并有望在73亿美元的可寻址市场中占据先发优势 [1][2][3] 临床试验进展 - 首批两名患者由波多黎各圣胡安的泛美肿瘤试验中心完成入组 试验针对FAP患者开展 FAP是一种遗传性疾病 未经治疗几乎必然发展为结直肠癌 目前唯一治疗手段是胃肠道序贯切除术 [2] - Serenta试验（编号NCT06950385）采用双盲安慰剂对照设计 计划招募168名患者 按2:1比例随机分配至药物组或安慰剂组 以评估eRapa的安全性和有效性 [5] - 美国地区20个试验站点由德克萨斯州圣安东尼奥的LumaBridge管理 欧洲地区10个站点由Precision for Medicine负责 所有站点均已确定并处于启动准备阶段 [5] 市场机会与支持 - 基于美国最低患病率1/10,000和欧洲1/37,600的保守估算 结合美国约2.58亿和欧洲约3.58亿的成年人口规模 以及美国非生物孤儿药中位年费用206,176美元的计算标准 eRapa在欧美FAP市场的可寻址规模达73亿美元 [8] - 德克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）已为该研究项目提供2,000万美元的资助支持 [3] 产品与技术优势 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂 通过纳米技术和pH敏感聚合物改善雷帕霉素现有剂型存在的生物利用度低、药代动力学波动大及毒性问题 [7] - 该药物针对mTOR（雷帕霉素哺乳动物靶点）信号通路发挥作用 该通路在细胞代谢、生长和增殖中起关键作用 且在FAP息肉中呈现过度表达 [7][11] - eRapa的专利保护期至少持续至2035年 另有 pending 专利可能进一步延长保护期限 [7] 疾病背景与需求 - 家族性腺瘤性息肉病（FAP）是一种罕见遗传性疾病 特征为结肠和/或直肠出现数百至数千个息肉 未经治疗的患者终生罹患结直肠癌的风险接近100% [6] - 目前全球尚无获批的FAP治疗药物 患者仅能选择积极监测和外科手术切除作为标准护理方案 存在显著的未满足临床需求 [4][6]