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直击阿尔兹海默致病基因,微芯生物公布全球首个ApoE4小分子药物

公司技术平台与研发进展 - 公司于8月18日在上海举办2025年创新研讨峰会 聚焦"源头创新·布局全球"主题及AI辅助设计+化学基因组学整合式技术平台在新药研发中的应用 [1] - 技术平台已发现系列ApoE4活性候选分子 具备高血脑屏障通透性及良好体内安全性 [1] - 临床前研究显示候选分子对ApoE4细胞神经轴突生长有保护作用 并显著降低ApoE4TR小鼠皮层和海马Tau蛋白磷酸化水平 [1] 核心产品管线突破 - 展示全球首个针对ApoE4靶点的小分子药物开发项目CDCS04 属于新一代全球首创(First-in-Class)早期药物 [1] - 公司通过技术平台开发了国内外丰富的临床布局及早期药物研发管线 [1] 疾病领域与市场潜力 - ApoE4被确认为阿尔兹海默症最强遗传风险因子 部分研究者认定其为致病基因 [1] - 携带1个ApoE4编码基因使晚发性阿尔兹海默症发病几率提高3-4倍 携带2个基因使发病几率提高9-15倍并导致发病年龄提前 [1]