监管审批进展 - 美国食品药品监督管理局将RGX-121生物制剂许可申请的审评时间表延长，新的处方药使用者付费法案目标日期为2026年2月8日，原日期为2025年11月9日 [1] - 审评延期是由于公司应FDA信息要求，提交了关键研究中所有患者的长期临床数据 [2] 产品临床数据与特性 - RGX-121是一种潜在的一次性腺相关病毒疗法，用于治疗黏多糖贮积症II型男童患者，旨在将艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因递送至中枢神经系统 [4] - 治疗使患者脑脊液中关键生物标志物D2S6水平降低，达到86%的中位数降幅，接近正常水平 [7] - 2024年公布的1/2/3期CAMPSIITE试验顶线结果达到具有统计学显著性的主要终点 [6] - 长期随访数据显示，大量患者停止或未开始标准静脉酶替代疗法 [8] 审评状态与数据披露 - 美国食品药品监督管理局在2025年8月完成对该申请的预批准和生物研究监测信息检查，未提出任何意见，且在审评期间未提出安全性相关问题 [4] - 一致的12个月临床数据以及生物标志物和神经发育数据将于2025年9月在国际先天性代谢异常大会上公布 [3]