核心观点 - 欧盟委员会于2025年8月授予Rezdiffra（resmetirom）有条件上市许可 用于治疗中度至晚期肝纤维化非肝硬化MASH成人患者 这是欧盟首个且唯一获批的MASH疗法 [1][4][6] - Rezdiffra是一种每日一次的口服肝脏导向THR-β激动剂 靶向MASH的关键潜在病因 在美国和欧盟均获得批准 [3][8][12] - 公司计划于2025年第四季度在德国启动欧洲首个国家上市 随后按国家逐步推广 [4] 产品与监管批准 - 欧盟批准基于关键3期MAESTRO-NASH试验的积极结果 显示Rezdiffra改善纤维化和MASH缓解 并降低肝脏硬度、肝脏脂肪、肝酶和致动脉粥样硬化脂质 [3][6] - 100mg剂量组91%患者在一年时通过VCTE测量实现肝脏硬度改善或稳定 [3] - 欧盟批准为有条件上市许可 适用于未满足医疗需求领域 立即上市的公共卫生益处超过仍需额外数据的风险 [10] - 美国FDA于2024年3月加速批准Rezdiffra 用于相同适应症 继续批准可能取决于验证性试验的临床获益验证 [9] 市场与患者群体 - MASH是欧洲增长最快的肝移植适应症 也是女性肝移植的主要原因和全美肝移植第二大原因 [2][5] - 欧洲目前有约370,000名中度至晚期纤维化MASH患者被诊断并由肝脏专家护理 [2] - 中度至晚期纤维化（F2-F3）患者肝相关死亡率风险比无纤维化患者高10至17倍 进展至肝硬化后风险高42倍 [2][6][7] - 随着疾病认知提高和患病率增加 诊断为中度至晚期纤维化或代偿性MASH肝硬化（F2-F4c）的患者数量预计增长 [7] 临床进展与指南 - Rezdiffra已纳入欧洲MASH治疗指南 作为一线治疗 [4][6] - 正在进行且已完成入组的MAESTRO-NASH OUTCOMES试验 正在评估Rezdiffra对比安慰剂在代偿性MASH肝硬化患者中延缓肝失代偿事件进展的效果 [11] - Rezdiffra尚未在任何地区获批用于肝硬化患者治疗 [11]