临床试验进展 - 公司宣布SEP-631首次完成I期临床试验患者给药 该药物为口服小分子MRGPRX2负向变构调节剂 用于治疗慢性自发性荨麻疹和其他肥大细胞驱动疾病 [1] - I期试验采用随机、安慰剂对照设计 包含单次递增剂量(SAD)和多次递增剂量(MAD)两部分 计划招募约150名健康成年志愿者 [3] - 试验将评估SEP-631的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特性 MAD部分将通过icatibant皮肤激发试验评估药效学反应 [1][3] 药物机制与适应症 - SEP-631通过选择性阻断MRGPRX2受体抑制肥大细胞活化和脱颗粒 该GPCR受体在肥大细胞激活过程中起关键作用 [2][4] - 除慢性自发性荨麻疹外 MRGPRX2靶向治疗还潜在适用于哮喘、特应性皮炎、间质性膀胱炎和偏头痛等多种疾病领域 [2][4] - 临床前研究表明 SEP-631在表达人源MRGPRX2受体的小鼠模型中表现出持久抑制效果 并能阻断介质诱导的皮肤外渗现象 [4] 疾病市场背景 - 肥大细胞驱动疾病存在显著未满足医疗需求 全球影响数百万患者 现有疗法常无法充分缓解症状 [2] - 慢性自发性荨麻疹作为最常见肥大细胞疾病之一 特征为自发性持续性荨麻疹和血管性水肿 目前尚无明确触发机制 [2] - 尽管患者初始采用抗组胺药治疗 但相当部分患者对治疗无反应 凸显对新口服治疗方案的需求 [2] 公司技术平台 - 公司采用专有Native Complex Platform™技术平台 致力于开发GPCR靶向新型口服小分子药物 [5] - 该平台旨在实现GPCR药物发现新方法 已推动多个新型口服小分子候选药物管线开发 [5] - 公司当前研发项目涵盖内分泌学、免疫炎症、代谢疾病等多个治疗领域 采用独立开发与合作开发并行策略 [5]