核心事件 - 美国食品药品监督管理局解除对RP-A501治疗Danon病的关键II期研究的临床暂停 公司股价单日上涨28.9% [1][7] - 临床暂停始于5月 因一名患者出现急性全身感染并死亡 公司随后自愿暂停研究给药 [2] - 美国食品药品监督管理局认为公司已满意解决临床暂停问题 并在三个月内解除暂停 [3] 研究方案调整 - 研究将以降低且重新校准的剂量(3.8 x 10¹³ GC/kg)重启 三名患者将按序给药 最小间隔四周 [3] - 该剂量与早期I期研究中显示多类生物标志物和临床终点有效的较低范围一致 [3] - 公司计划与研究者合作实施免疫调节方案 与I期儿科队列方案保持一致 [4] 研发进展与管线 - 针对Danon病的RP-A501是公司最先进的AAV基因疗法候选药物 [8] - 公司近期重新确定研发重点 专注于开发针对罕见心血管疾病的AAV基因疗法 [8] - 另一款AAV基因疗法候选药物RP-A601处于早期开发阶段 用于治疗致心律失常性心肌病 [10] - 公司计划启动新基因疗法候选药物RP-A701的临床研究 用于治疗扩张型心肌病 [10] 患者数据与研究计划 - 迄今已有六名患者在接受RP-A501治疗Danon病的关键II期研究中接受治疗 [4] - 更多研究更新预计将在接下来三名患者的数据评估后公布 [4] 股价表现 - 公司股价今年迄今下跌70.2% 而行业同期上涨3% [5] - 公司股价在消息公布当日大幅上涨28.9% [1][7]