核心临床试验结果 - cemdisiran单药治疗每三个月皮下注射一次 在重症肌无力日常生活活动量表评分中显示相对于安慰剂改善23点 达到主要和关键次要终点[1] - cemdisiran单药治疗实现补体活性平均抑制74% 而cemdisiran与pozelimab联合治疗实现近99%补体活性抑制 但单药治疗在所有终点数值上表现更优[1] - 历史临床试验数据显示当前已获批C5抑制剂疗法在12-26周内MG-ADL总分安慰剂调整后治疗差异范围为-16至-21点[3] 疗效数据详情 - cemdisiran组MG-ADL总分从基线变化为-452点 安慰剂调整后治疗差异为-230点(p=00005)[5] - cemdisiran组QMG总分从基线变化为-424点 安慰剂调整后治疗差异为-277点(p=00015)[6] - cemdisiran组766%患者实现MG-ADL≥3分改善 相对风险184(p=00001) 484%患者实现QMG≥5分改善 相对风险267(p=00006)[6] 安全性表现 - cemdisiran组治疗期间不良事件发生率为69% 严重治疗期间不良事件发生率为3% 无脑膜炎球菌感染病例[7][8] - 安慰剂组治疗期间不良事件发生率为77% 严重治疗期间不良事件发生率为14%[8] - 24周安慰剂对照试验期间无死亡病例 扩展期cemdisiran组出现1例肺炎死亡 联合治疗组出现1例感染性休克死亡[8] 研发进展与规划 - 美国监管申请计划于2026年第一季度提交 需等待与FDA讨论结果[1][9] - cemdisiran单药及联合治疗正在其他补体介导疾病中进行三期试验 包括阵发性睡眠性血红蛋白尿和年龄相关性黄斑变性继发地图样萎缩[2][13] - Regeneron拥有cemdisiran单药治疗的全球授权 负责其开发、生产和商业化[14] 疾病背景与市场机会 - 重症肌无力是美国约85000人受影响的罕见慢性自身免疫性疾病 其中约85%患者会发展为全身型重症肌无力[11] - 当前治疗面临频繁医院就诊、症状控制不稳定和缺乏持久疗效等挑战 严重影响患者生活质量[11] - MG-ADL量表总分范围0-24分 QMG量表总分范围0-39分 评分越高表明疾病严重程度越高[12] 技术平台与公司背景 - Regeneron使用VelocImmune技术平台生产优化全人源抗体 该技术已用于创造多个FDA批准的全人源单克隆抗体[26] - 公司专注于为严重疾病患者开发变革性药物 研发领域涵盖眼病、过敏炎症性疾病、癌症、心血管代谢疾病等[27] - VelociSuite技术产生优化全人源抗体和新型双特异性抗体 结合再生元遗传学中心数据推动药物开发创新[28][29]