核心观点 - 美国FDA授予Rina-S突破性疗法认定 用于治疗复发或进展性子宫内膜癌患者 这些患者在先前的含铂方案和PD-(L)1治疗后出现疾病进展 [2] - 该认定基于RAINFOL-01试验B2队列数据 显示在64名重度预处理晚期或复发EC患者中观察到抗肿瘤活性 [3] - Rina-S是一种靶向FRα的抗体药物偶联物 目前尚无获批的FRα靶向疗法用于子宫内膜癌治疗 [2][6][8] 产品与研发进展 - Rina-S（GEN1184）是一种研究性抗体药物偶联物 由靶向FRα的人源单克隆抗体、新型亲水性蛋白酶可裂解连接子和拓扑异构酶I抑制剂载荷exatecan组成 [8] - 临床开发项目包括正在进行中的1/2期RAINFOL-01试验、3期RAINFOL-02卵巢癌试验（NCT06619236）以及多项计划中的试验 [4] - 公司计划在子宫内膜癌领域开展3期试验 进一步评估Rina-S单药治疗效果 [4][7] 临床试验数据 - RAINFOL-01试验（NCT05579366）为开放标签、多中心1/2期研究 旨在评估Rina-S在FRα表达实体瘤中的安全性和有效性 [5] - B2队列纳入64名重度预处理晚期或复发EC患者 这些患者在接受抗PD-(L)1和铂类化疗后疾病进展 [3] - 研究结果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布 [3] 疾病背景与市场机会 - 子宫内膜癌是全球第二大常见妇科恶性肿瘤 发病率和死亡率呈上升趋势 [6] - 晚期或复发EC患者预后较差 化疗和免疫检查点抑制剂治疗后进展的患者治疗选择有限 [6] - FRα在多种肿瘤中过度表达 包括子宫内膜癌 使其成为有前景的治疗靶点 [6] 公司战略与定位 - Genmab是一家国际生物技术公司 专注于开发创新差异化抗体疗法 [10] - 公司拥有专有技术平台 包括双特异性T细胞衔接器、抗体药物偶联物、新一代免疫检查点调节剂和效应功能增强抗体 [10] - 公司愿景是到2030年通过突破性抗体药物改变癌症和其他严重疾病患者的生活 [10]