核心观点 - BXCL501在SERENITY At-Home关键性3期试验中达到主要终点 显示该药物在双相情感障碍或精神分裂症患者居家治疗躁动发作时具有良好的耐受性[1][2][5] - 公司计划基于试验数据在2026年第一季度向FDA提交补充新药申请(sNDA) 以扩大BXCL501在门诊环境中的使用范围 无需医疗保健提供者监督[1][2][13] - 试验中治疗了超过2400次躁动发作 表明潜在市场机会显著大于先前预期[1][15] 试验设计与执行 - SERENITY At-Home是一项双盲 安慰剂对照的12周试验 旨在评估120 mcg剂量BXCL501在居家环境中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的安全性[3][13][18] - 共有246名患者被随机分组 在215名患者中收集了2628次躁动发作数据 实际治疗了208名患者的2437次发作[6] - 168名患者(81%)完成了完整的12周试验 每位接受治疗的患者平均记录了11.7次躁动发作[6] - 所有患者均能成功自行服用薄膜制剂 入组患者分布为45%双相情感障碍和55%精神分裂症[6] 安全性与耐受性数据 - BXCL501 120 mcg在门诊环境中耐受性良好 符合主要目标 这种耐受性结果在重复给药和整个试验期间均被观察到[1][5][9] - BXCL501组无因耐受性问题导致的停药 不良事件特征与已批准的IGALMI®标签和在机构环境中进行的多项临床试验一致[1][9] - 未报告与药物相关的严重不良事件(SAEs) 晕厥或跌倒 未出现新的或意外的治疗突发不良事件(TEAEs)[9] - 与BXCL501治疗相关的TEAEs大多为轻度 且随时间推移或重复给药未出现更频繁的不良事件趋势[9] - 具体不良事件发生率：嗜睡(13.9% vs 安慰剂8.1%) 口腔感觉异常/感觉减退(0.5% vs 0.1%) 头晕(1.6% vs 0.2%) 口干(4.8% vs 1.9%) 恶心(0.5% vs 0.1%) 头痛(0.3% vs 0.3%)[7] 市场机会与需求 - 先前估计的2300万次年度发作基于历史索赔数据 反映每月每位患者约1.2次发作 由于缺乏批准的治疗方案 索赔数据可能低估了真实发作频率[15] - 市场研究和已发布的调查数据表明 发作可能平均每月发生3-4次 其中大多数发作为中度或重度[15] - 基于这些较高频率的估计 患者在美国居家环境中每年估计经历5700万至7700万次躁动发作[22] - 医生认为居家环境中缺乏有效且快速起效的治疗方法是一个重大的未满足医疗需求 在社区环境中这些发作被诊断不足和治疗不足 只有三分之一的患者接受处方药治疗 这些药物是超说明书使用且通常不是最优选择[22] 公司进展与规划 - BioXcel Therapeutics计划在2026年第一季度提交sNDA 以扩大IGALMI®在居家环境中的使用标签[1][2] - BXCL501于2018年12月获得用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的快速通道资格认定[14] - 公司将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议讨论SERENITY At-Home试验结果[1][17]