核心观点 - BXCL501在SERENITY At-Home关键性3期试验中达到主要终点 显示该药物在双相情感障碍或精神分裂症患者居家治疗躁动发作时具有良好的耐受性[1][2] - 公司计划基于试验数据在2026年第一季度向FDA提交补充新药申请(sNDA) 以扩大BXCL501在门诊环境中的使用范围 无需医疗保健提供者监督[1][2] - 试验中治疗了超过2400次躁动发作 表明潜在市场机会显著大于先前预期[1][19] 临床试验结果 - SERENENITY At-Home试验为双盲、安慰剂对照的12周研究 评估120 mcg剂量BXCL501在居家环境中治疗躁动发作的安全性[3][17] - 共随机分配246名患者 记录了2628次躁动发作 其中215名患者经历了这些发作 208名患者接受了2437次治疗[6] - 168名患者(81%)完成了完整的12周试验 每名接受治疗的患者平均记录11.7次躁动发作[6] - 所有患者均能成功自行服用薄膜制剂 入组患者分布为45%双相情感障碍和55%精神分裂症[6] - BXCL501组无因耐受性问题而中止治疗的情况[1][13] 安全性与耐受性数据 - BXCL501 120 mcg的耐受性特征与已批准的IGALMI标签一致[8] - 不良事件发生率：嗜睡(13.9% vs 安慰剂8.1%)、口腔感觉异常/感觉减退(0.5% vs 0.1%)、头晕(1.6% vs 0.2%)、口干(4.8% vs 1.9%)、恶心(0.5% vs 0.1%)、头痛(0.3% vs 0.3%)[7] - 无药物相关严重不良事件(SAEs)、晕厥或跌倒报告 无新的或意外的治疗突发不良事件(TEAEs)[13] - 大多数TEAEs为轻度 无随时间推移或重复给药而增加的不良事件趋势[13] - 耐受性在整个试验期间的重复给药中保持一致[10][12] 市场机会与需求 - 基于试验中2600多次躁动发作记录 公司估计美国居家环境中每年躁动发作次数达5700万至7700万次 显著高于先前估计的2300万次[19] - 市场研究和调查数据显示 躁动发作平均每月发生3-4次 其中大部分为中度或重度[19] - 目前居家环境中无FDA批准的急性躁动治疗方法 存在重大未满足医疗需求[18][19] - 医生调查显示仅三分之一患者在社区环境中接受处方药治疗 这些药物均为超说明书使用且往往效果欠佳[19] 产品与监管进展 - BXCL501是地塞米托咪定的专有舌下薄膜制剂 是一种选择性α2-肾上腺素能受体激动剂[23] - IGALMI(地塞米托咪定)舌下薄膜目前已获FDA批准 用于在医疗监督环境下治疗与精神分裂症和双相情感障碍相关的急性躁动[17][24] - BXCL501于2018年12月获得快速通道资格认定 用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关的急性躁动[18] - 公司计划在2026年第一季度提交sNDA 以支持BXCL501在居家环境中的标签扩展[1][2] 患者反馈与接受度 - 市场调查显示患者表示会对其80%的躁动发作使用BXCL501[26] - 90%的患者表示在感觉发作即将来临或发作开始时愿意使用BXCL501[26] - 患者认为在躁动发作期间缺乏对思想和行为的控制[26] 公司背景 - BioXcel Therapeutics是一家生物制药公司 利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物[30] - 公司通过药物再创新方法 利用现有已批准药物和/或临床验证的候选产品 结合大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症[30]