公司研发进展 - 公司将在2025年9月参加三个科学会议展示其遗传性视网膜病变基因疗法项目[1] - 在Ophthalmology Futures Forum进行公司展示 时间为2025年9月3日下午5点[2] - 在国际视网膜变性研讨会上展示OPGx-LCA5基因疗法1/2期研究的一年期结果 针对LCA5基因双等位基因突变引起的视网膜变性[2] - 在LSX世界大会上讨论生物技术规模化的要求[2] 产品管线详情 - 主要基因疗法候选药物OPGx-LCA5正在进行1/2期试验 针对LCA5相关突变[3] - 另一主要候选药物OPGx-BEST1针对BEST1相关视网膜变性[3] - 同时开发小分子疗法治疗其他眼科疾病[3] - 酚妥拉明眼用溶液0.75%已在一个适应症获批 正在进行两个3期项目研究老花眼和低光视力减退及夜间视觉障碍[3] 会议参与安排 - 9月3日中午12点20分在巴黎由临床开发高级副总裁Sally Tucker博士参加小组讨论[4] - 9月15日在布拉格由首席科学与发展官Ash Jayagopal博士进行展示[4] - 9月17日中午12点40分在波士顿由总裁Ben Yerxa博士参加小组讨论[4] 公司基本信息 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于遗传性视网膜病变基因疗法开发[1][3] - 研发管线包括针对莱伯先天性黑蒙症、卵黄样黄斑变性及视网膜色素变性的AAV基因疗法[3] - 公司总部位于北卡罗来纳州研究三角园[3]