投资交易 - 西藏药业通过境外全资子公司对Accuredit Therapeutics Limited进行6000万美元股权投资 获得40.82%股权 [1] - 大股东关联公司CMS Medical Venture Investment(HK)Limited投资1500万美元 获得10.20%股权 [1] - 两方合计持股比例超过51% [1] 战略目标 - 投资旨在推动公司可持续发展并突破研发瓶颈 [1] - 公司采取自主研发与专业机构共同研发方式增加在研产品储备 [1] - 寻求新的利润增长点 [1] 标的公司技术平台 - 标的公司专注于开发基于LNP和非病毒载体的体内基因编辑技术 [1] - 核心资产集中于国内控股公司锐正基因(苏州)有限公司 [1] - 建立起产业级端到端体内基因编辑技术平台 [2] - 碱基编辑器已获得美国专利 [2] 核心产品管线 - ART001针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)罕见病 已获FDA孤儿药认定 [2] - 2024年7月和8月分别在中国和美国获批IND [2] - 正在中国开展I/IIa期临床试验 [2] - 2025年3月和5月分别获得FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定(RMAT) [2] - ART002以PCSK9为靶点 针对家族性高胆固醇血症 [3] - 正在开展IIT临床研究 对难治患者可实现平均50%以上LDL-C降幅 [3] 市场前景 - PCSK9抑制剂2024年全球销售额达42亿美元 [3] - 代表性药物依洛尤单抗、阿利西尤单抗及英克司兰销售额持续高速增长 [3] - 孤儿药认定可获得7年市场独占期(一般新药为5年) [3] - 其他产品管线主要针对代谢类疾病 集中在肝病领域 [4] 公司经营状况 - 2025年上半年实现营收利润双增长 [4] - 新活素贡献稳定收入 其他产品营收增长18.83% [4] - 2025年3月完成对晨泰医药3亿元股权投资 获得13.04%股权 [4] - 获得佐利替尼在大陆区域的独家销售推广权 [4]