临床研究结果 - 新一代BCL2抑制剂索托克拉用于治疗既往接受过BTK抑制剂和抗CD20治疗的套细胞淋巴瘤成人患者的1/2期临床研究取得积极结果 [1] - 研究入组125例患者 其中第1部分22例患者评估安全性和耐受性 第2部分103例患者评估有效性和安全性 [1] - 研究达到由独立审查委员会评估的总缓解率主要终点 次要终点包括完全缓解率 缓解持续时间和无进展生存期均呈现积极结果 [2] 产品潜力与定位 - 索托克拉具有同类最优潜力 若获批将成为套细胞淋巴瘤患者首个BCL2抑制剂治疗选择 [1] - 临床研究表明索托克拉有潜力为患者带来显著且持久的缓解 安全性特征总体耐受且毒性可控 [1][2] - 目前索托克拉用于治疗套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请已获中国国家药监局受理并纳入优先审评 [2] 研发进展与监管状态 - 公司计划在即将召开的学术大会上公布全部临床数据 [1] - 正在向美国FDA及全球监管机构递交数据以寻求套细胞淋巴瘤适应症的潜在批准 [2] - 3期确证性CELESTIAL-RRMCL研究正在进行中 首例患者已于今年早些时候入组 [2] 公司战略布局 - 这是百济神州在血液肿瘤产品布局的重要里程碑 目前已在血液肿瘤领域布局三款主要产品 [2] - 公司在过去五年治疗B细胞恶性肿瘤方面取得显著进展 核心产品BTK抑制剂在治疗革新中发挥重要作用 [1] - 美国FDA已授予索托克拉治疗套细胞淋巴瘤的"孤儿药"资格认定 [2]