核心观点 - 公司新一代BCL2抑制剂索托克拉在治疗套细胞淋巴瘤的1/2期临床研究中取得积极结果 达到主要终点总缓解率并呈现多个次要有效性终点的积极数据 安全性特征总体耐受且毒性可控 计划在学术大会公布全部数据并向全球监管机构寻求潜在批准 [1][2] 临床研究设计 - 研究为全球多中心单臂开放性1/2期临床研究(BGB-11417-201) 共入组125例既往接受过BTK抑制剂和抗CD20治疗的套细胞淋巴瘤成人患者 [1] - 第1部分22例患者每日接受160毫克或320毫克剂量以评估安全性和确定推荐剂量 第2部分103例患者接受每日推荐剂量320毫克以评估有效性和安全性 [1] 有效性数据 - 达到由独立审查委员会评估的总缓解率主要终点 显示具有临床意义的缓解 [2] - 完全缓解率 缓解持续时间和无进展生存期等多个次要有效性终点均呈现积极结果 [2] 研发进展与监管沟通 - 正在向美国食品药品监督管理局及全球监管机构递交数据以寻求套细胞淋巴瘤适应症的潜在批准 [2] - 中国国家药品监督管理局已受理套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤适应症的新药上市申请并纳入优先审评审批程序 [2] - 3期确证性CELESTIAL-RRMCL研究(BGB-11417-302)正在进行中 首例患者已于今年早些时候入组 [2] - 美国食品药品监督管理局已授予索托克拉用于治疗套细胞淋巴瘤的孤儿药资格认定 [2] 战略意义 - 若获得批准将为套细胞淋巴瘤患者提供首个BCL2抑制剂治疗选择 [1] - 是公司在血液肿瘤产品布局的重要里程碑 目前在该领域已布局三款主要产品以满足B细胞恶性肿瘤患者的临床需求 [2] - 公司核心产品BTK抑制剂在过去五年内对B细胞恶性肿瘤治疗革新发挥重要作用 [1]