公司临床开发进展 - 公司Rezolute, Inc 与FDA就肿瘤性高胰岛素血症药物ersodetug的3期临床试验达成一致 显著简化了临床开发路径 [1] - FDA同意修改试验设计 取消双盲随机安慰剂对照试验部分 试验将简化为仅包含单臂开放标签部分 患者招募数量可低至16名 [2] - 针对先天性高胰岛素血症的关键性sunRIZE试验预计将于2025年12月报告顶线结果 该试验将作为确认性临床证据 [2] - 公司管理层认为此监管结果体现了FDA简化罕见病药物开发的创新方法 并基于扩展访问项目中治疗超过10名肿瘤性高胰岛素血症患者的积极现实世界证据 [3] 临床试验具体信息 - 名为upLIFT的3期注册研究是一项单臂、开放标签的关键性试验 计划招募约16名患有胰岛素瘤或非胰岛细胞肿瘤并出现不受控低血糖的患者 [4] - 符合条件的患者将在标准护理基础上 每周接受9 mg/kg剂量的ersodetug 持续8周 主要终点是静脉葡萄糖需求量较基线降低至少50%的患者比例 [4] - 次要终点包括停止静脉葡萄糖输注的患者比例和时间、出院时间、低血糖事件程度以及患者报告的生活质量 [4] - 顶线数据预计在2026年下半年获得 试验已在美国和欧洲启动并正在招募患者 [1] 药物机制与疾病背景 - 候选药物ersodetug是一种全人源单克隆抗体 其通过变构结合胰岛素受体 减少高胰岛素血症情况下胰岛素及相关物质的受体过度激活 从而改善低血糖 [7] - 由于该药物作用于胰腺下游 因此有潜力普遍治疗任何先天或后天形式的高胰岛素血症引起的低血糖 [7] - 肿瘤性高胰岛素血症是一种罕见疾病 可由胰岛细胞肿瘤和非胰岛细胞肿瘤引起 两者都导致胰岛素受体过度激活引发低血糖 该疾病存在显著未满足的治疗需求 [5]