核心观点 - 日本厚生劳动省授予Pulmovant公司药物mosliciguat孤儿药资格认定 用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压[1] - 该认定基于日本药品和医疗器械局推荐 提供包括优先审评 费用减免和最长10年市场独占期等关键监管激励[2] - Mosliciguat是一种潜在首创 每日一次吸入式sGC激活剂 具有差异化作用机制 目前正在进行全球II期PHocus临床研究[3][5] 药物研发进展 - Mosliciguat正在II期PHocus研究中进行评估 这是一项随机 双盲 安慰剂对照全球试验 纳入约120名PH-ILD成年患者[3] - 研究进展海报将于2025年9月28日在欧洲呼吸学会国际大会上展示[3][6] - Ib期ATMOS研究显示 单剂量吸入mosliciguat耐受性良好 平均肺动脉血管阻力峰值降低达38%[5] 疾病背景 - PH-ILD是WHO分类第3组肺动脉高压亚型 由间质性肺病引起 欧美患者人数高达20万[4] - 该疾病呈进行性发展 预后差 治疗选择有限或缺乏[1][4] - 主要症状包括呼吸短促 疲劳 胸痛和头晕[4] 公司信息 - Pulmovant是Roivant（纳斯达克：ROIV）旗下临床阶段生物技术公司 专注于肺部疾病治疗[1][7] - Roivant管线还包括brepocitinib（TYK2/JAK1抑制剂）和IMVT-1402/batoclimab（FcRn单抗）等候选药物[8]