核心观点 - 公司公布isaralgagene civaparvovec（ST-920）治疗法布里病的注册性1/2期STAAR研究数据 显示该基因疗法具有持久疗效和良好安全性 有望成为优于现有标准疗法的一次性治疗方案[1][3][6] - 美国FDA已同意以52周时阳性平均年化eGFR斜率作为主要批准依据 公司计划2026年第一季度通过加速批准途径提交生物制剂许可申请（BLA）[1][6][8] 临床疗效数据 - 所有32例接受治疗患者52周时显示阳性平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083） 优于已获批疗法的荟萃分析数据[4] - 19例完成104周随访患者保持平均年化eGFR斜率1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[4] - 最长治疗患者维持超生理水平的α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）活性达4.5年[4] - 所有18例起始接受酶替代疗法（ERT）的患者均成功停药且血浆lyso-Gb3水平保持稳定[4] - 心脏功能指标（左心室质量、心肌整体纵向应变等）保持至少一年稳定[4] 生活质量与次要终点 - SF-36生活质量评分显示显著改善：角色生理功能+14.8（p=0.0003）、活力+9.6（p=0.0017）、躯体疼痛+9.0（p=0.0104）[12] - 22例患者12个月时Mainz严重程度指数总分改善 9例患者末次评估时疾病分类改善[12] - 胃肠道症状评分量表（GSRS）较基线有统计学显著改善[12] 安全性特征 - 大多数不良事件为1-2级 最常见治疗期不良事件（TEAEs）包括发热（60.6%）、COVID-19（36.4%）、头痛（30.3%）和鼻咽炎（33.3%）[12] - 所有TEAEs经临床管理后缓解 无安全性相关研究中止或死亡事件[12] - 无需预处理方案即表现出良好安全性和耐受性[12] 监管进展与开发计划 - 获得FDA孤儿药资格、快速通道资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定 以及欧洲药品管理局（EMA）PRIME资格[8] - 公司正在推进BLA准备工作 并持续进行法布里病商业化协议的业务开发谈判[8] - 研究纳入中位年龄42岁的男女患者 中位随访时间24个月[7]