公司产品与临床数据 - Avadel Pharmaceuticals宣布其发作性睡病治疗药物LUMRYZ的新数据将在2025年世界睡眠大会上展示，包括1场口头报告和16份海报[1] - LUMRYZ是一种仅需睡前服用一次的羟丁酸钠缓释口服混悬液，其新颖的给药系统意味着患者无需担心错过第二次剂量[2] - REFRESH真实世界研究的中期描述性分析结果显示，参与者经历了具有临床意义的嗜睡量表评分改善，达到正常范围，发作性睡病严重程度从研究开始时的中度降至研究结束时的轻度[4] - 完成4个月治疗后，从每日两次羟丁酸钠转换而来的患者组中，70%和76%的患者在患者总体印象变化和临床医生总体印象变化上获得改善；在未使用过或停用后重新使用羟丁酸钠的患者组中，这一比例分别为90%和87%[4] - 研究问卷和研究结束调查的额外中期结果显示，整体生活质量、疲劳、脑雾、抑郁、焦虑和情绪均得到改善，并且按需使用的兴奋剂使用量减少[4] 产品批准与市场地位 - LUMRYZ于2023年5月1日获得FDA批准，成为首个也是唯一一个用于成人发作性睡病患者猝倒或过度日间嗜睡的睡前一次疗法[7][8] - 2024年10月16日，LUMRYZ额外获批作为睡前一次疗法，用于7岁及以上儿科发作性睡病患者的猝倒或过度日间嗜睡治疗[8] - FDA授予LUMRYZ为期七年的孤儿药独占期，因其相对于现有羟丁酸钠疗法具有临床优越性，特别是其一次给药方案避免了夜间醒来服用第二次剂量[10] - LUMRYZ的批准得到了REST-ON三期试验结果的支持，该试验显示在所有三个评估剂量下，与安慰剂相比，在三个共同主要终点上均有统计学显著和临床意义的改善[9] 学术会议展示详情 - 2025年世界睡眠大会将于9月5日至10日在新加坡举行，所有海报展示均在405展厅进行[1][3] - 口头报告定于9月9日星期二上午9:00-10:30在新加坡时间举行，题为“每日一次羟丁酸钠对伴有严重嗜睡的发作性睡病患者日间嗜睡的临床意义改善”，会议地点为327房间[3][5] - 海报展示分布在9月7日星期日、9月8日星期一和9月9日星期二，涵盖多个主题，包括对呼吸暂停低通气指数的影响、发作性睡病与特发性嗜睡对人际关系的影响、每日一次羟丁酸钠的可用性评估等[6]