临床研发进展 - 外部安全审查委员会建议公司的1/1b期临床试验在无修改的情况下进入第2组（8mg片剂）[1] - 该建议基于对第1组三名患者安全数据的审查，且未观察到任何剂量限制性毒性[1] - 第2组的前三名患者已经入组，显示出强劲的患者招募需求[2] - 来自前两个队列的初步中期临床数据预计在2026年第一季度公布[8] 临床试验设计 - 该1/1b期研究的主要目标是评估PAS-004在成人NF1患者中给药一个28天治疗周期的安全性和耐受性[3] - 次要目标包括确定推荐剂量、表征药代动力学和药效学特征、评估对目标丛状神经纤维瘤体积的初步疗效等[3] - 试验分为两部分：A部分将按改良的3+3设计依次招募最多24名患者，测试四个计划剂量水平（4mg, 8mg, 12mg, 18mg）以确定推荐剂量[4] - B部分将平行招募约24名患者，在推荐剂量及以下一个剂量水平给药最多六个连续的28天治疗周期，以确定2期推荐剂量[4] - 试验计划在澳大利亚、韩国和美国的五个临床试验中心进行[5] 公司及研发管线 - Pasithea是一家临床阶段生物技术公司，主要专注于其先导候选药物PAS-004的研发[6] - PAS-004是一种新一代大环MEK抑制剂，旨在治疗RASopathies、MAPK通路驱动的肿瘤及其他疾病[6] - 公司目前正在晚期癌症患者中进行PAS-004的1期临床试验，并在成人NF1相关丛状神经纤维瘤患者中进行1/1b期临床试验[6]