公司核心动态 - NeuroNOS公司宣布其主导研究疗法BA-101获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胶质母细胞瘤 [1] - 这是公司获得的第二个孤儿药资格，标志着公司正式进入肿瘤学领域 [3] - 公司首席执行官Amir Avniel表示，一氧化氮是胶质母细胞瘤生物治疗反应的重要调节剂，公司相信其抑制一氧化氮的策略有潜力改变患者的治疗结果 [3] 疾病背景与医疗需求 - 胶质母细胞瘤是一种侵袭性原发性脑肿瘤，现有治疗方案有限且预后差 [2] - 当前标准治疗方案包括手术、放疗和替莫唑胺，但均无法治愈该疾病 [2] - 患者中位生存期少于12个月，两年和五年生存率分别低于20%和10% [2] - 胶质母细胞瘤代表了巨大的未满足医疗需求 [4] 药物作用机制与科学基础 - 临床前研究表明，失调的一氧化氮信号通路和异常的一氧化氮合酶活性与胶质母细胞瘤的生物学特性有关，支持肿瘤增殖、侵袭、血管生成和治疗抵抗 [4] - 抑制一氧化氮合酶，包括靶向神经元型一氧化氮合酶的化合物，可以在模型系统中减少胶质母细胞瘤细胞增殖和肿瘤生长，并可能增强对替莫唑胺的反应 [4] - NeuroNOS公司专注于开发能够穿过血脑屏障的小分子疗法，以调节大脑中的一氧化氮水平 [5] - 公司临床前研究表明，一氧化氮在患有自闭症谱系障碍的儿童以及患有阿尔茨海默症和脑癌的成人中水平升高 [5] 孤儿药资格的优势 - FDA授予孤儿药资格的条件是药物用于治疗在美国患者人数少于20万人的罕见疾病 [3] - 孤儿药资格提供某些激励，如批准后临床试验费用的税收抵免和处方药用户费减免 [3] - 获得孤儿药地位的产品有权在该疾病领域获得7年的市场独占期，这独立于知识产权保护 [3] 公司发展计划与合作 - 公司首席科学官Haitham Amal教授表示，公司致力于与监管机构、研究人员、患者团体和基金会密切合作，以加速BA-101的开发，进入首次人体研究 [4] - Beyond Air公司已与耶路撒冷希伯来大学合作，推进一个针对自闭症谱系障碍和其他神经系统疾病的临床前项目 [7] - Beyond Air的关联公司Beyond Cancer正在临床前研究中研究使用超高浓度一氧化氮及专有递送系统来靶向某些实体瘤 [7]