新闻核心观点 - Keros Therapeutics公司公布了其候选药物KER-065在1期临床试验中的额外积极数据 该药物旨在治疗与TGF-β家族蛋白信号功能障碍相关的疾病 特别是杜氏肌营养不良症和骨骼疾病 [1][2] - 数据显示KER-065具有良好的安全性和耐受性 并显示出促进骨骼合成代谢的潜力 包括骨矿物质密度的持续改善 [3][4][6] 临床试验设计与结果 - 该1期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、两部分剂量递增试验 在健康男性志愿者中进行 主要目标是评估KER-065的安全性、耐受性和药代动力学 [2] - 截至2025年4月29日的数据截止日 KER-065在所有测试剂量水平下普遍耐受性良好 未报告剂量限制性毒性或严重不良事件 观察到的大多数不良事件为轻度至中度且已缓解 [3] - 探索性药效学终点显示 KER-065治疗导致骨骼生物标志物发生变化 包括骨形成增加和骨吸收减少 具体表现为全身骨矿物质密度在第85天得到改善 并持续至第141天 腰椎骨矿物质密度在三次给药后增加并持续至第141天 [6] 候选药物KER-065介绍 - KER-065是一种新型配体陷阱 由修饰的激活素受体IIA和IIB型配体结合域与人抗体Fc域融合而成 [4] - 该药物设计用于作为配体陷阱 抑制肌肉生长抑制素和激活素A的生物效应 以增加骨骼肌再生、增加肌肉尺寸和力量、减少体脂、减少骨骼肌纤维化并增加骨强度 [4] - 公司正开发KER-065用于治疗神经肌肉疾病 最初重点聚焦于杜氏肌营养不良症 [4] 目标疾病杜氏肌营养不良症 - 杜氏肌营养不良症是肌营养不良症中最常见的形式 会导致肌肉变性和早逝 由导致肌营养不良蛋白功能缺失的基因突变引起 [5] - 据美国国家罕见病组织估计 全球范围内大约每3500名男性新生儿中就有一名受杜氏肌营养不良症影响 [7] 公司背景与研发管线 - Keros Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发和商业化新型疗法 用于治疗与TGF-β家族蛋白信号功能障碍相关的多种疾病 [8] - 公司是理解TGF-β家族蛋白作用的领导者 这些蛋白是包括血液、骨骼、骨骼肌、脂肪和心脏组织在内的多种组织生长、修复和维持的主要调节因子 [8] - 公司最领先的候选产品KER-065正在开发用于治疗神经肌肉疾病 其最先进的产品候选者elritercept正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症 [8]