公司核心业务与财务表现 - 公司目前拥有四款已上市药物，包括Onpattro、Givlaari、Oxlumo和Amvuttra，在2025年上半年合计产生11.4亿美元的净产品收入，同比增长47%[1] - 公司通过与其他公司的合作进一步增加收入，合作伙伴包括Regeneron、Roche、Novartis和Sanofi[1] - 公司最主要的收入驱动药物是Amvuttra，该药用于治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病和ATTR淀粉样变性心肌病，在2025年上半年实现全球销售额8.019亿美元，同比增长89%[5] 在研管线进展 - 公司与Regeneron正在推进cemdisiran的III期研究，包括与pozelimab联用治疗重症肌无力和地图样萎缩，以及作为单药治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症[2] - 根据去年修改的协议，公司授予Regeneron开发cemdisiran作为单药及与抗C5抗体联合用于补体介导适应症的独家权利[2] - 公司与Roche合作开发RNAi疗法zilebesiran，用于治疗高血压，中期研究KARDIA-3的A组结果显示，单次300mg剂量能实现具有临床意义且持续的诊室和动态收缩压降低，并改善心血管和肾脏生物标志物[3] - 基于积极的II期KARDIA数据，公司与Roche计划在2025年底前启动全球III期ZENITH CV结局研究，计划招募约11,000名高风险高血压患者，测试每半年一次300mg剂量的zilebesiran相比安慰剂能否降低主要不良心血管事件风险[4] 市场竞争格局 - 公司核心药物Amvuttra在ATTR-CM市场面临来自辉瑞的Vyndaqel/Vyndamax和BridgeBio的Attruby的显著竞争[6] - 辉瑞的Vyndaqel系列药物在2025年上半年全球收入达31亿美元，同比增长27%，增长动力主要来自美国和欧洲发达市场诊断率和治疗率的提高[7] - BridgeBio的药物Attruby于2024年底获批，是其目前唯一上市产品，在2025年上半年实现销售额1.082亿美元，截至2025年8月1日，已有1,074名医疗保健提供者为3,751名独立患者开具处方[8] 股价表现与估值 - 公司股价今年以来已飙升92.1%，远超行业5.2%的涨幅，同时也跑赢板块和标普500指数[10] - 从估值角度看，公司股价昂贵，根据市销率，其股票目前以过去12个月每股销售额23.98倍的价格交易，远高于行业平均的2.16倍，也高于其五年均值20.97[12] - 过去60天内，对公司2025年每股收益的预估已从1.20美元上调至3.66美元，对2026年每股收益的预估则从4.07美元上调至9.28美元[15]