药物疗效数据 - 在48周治疗期内，blarcamesine 30mg精准医疗人群在主要认知终点ADAS-Cog13上，与安慰剂相比认知衰退减少了84.7% [1][5] - blarcamesine精准医疗人群48周后ADAS-Cog13评分较基线变化为0.853，CDR-SB评分变化为0.465，其认知衰退水平与前驱期阿尔茨海默病成年人群的年度衰退水平（ADAS-Cog13约1分，CDR-SB 0-0.5分）相近 [4][6] - 相比之下，安慰剂组在48周内ADAS-Cog13评分最小二乘均值下降了5.592分，与blarcamesine治疗组相比差异为-4.739分 [5] 精准医疗人群特征 - 精准医疗人群ABCLEAR3定义为SIGMAR1非突变人群，代表了全球高达约70%的早期阿尔茨海默病患者 [1][8] - 该人群基线ADAS-Cog13平均评分为28.4，CDR-SB平均评分为4.02，其疾病损害程度在基线时比参考的前驱期AD人群更为严重 [2][3][4] - 通过精准医疗方法针对这一普遍遗传特征，blarcamesine的疗效可能得到进一步改善 [8] 药物机制与创新性 - blarcamesine是一种口服小分子药物，其作用机制是通过激活SIGMAR1来恢复受损的自噬功能，靶向的是淀粉样蛋白和tau病理的上游目标 [1][6][7] - 临床精准医疗方法证实，在预设的SIGMAR1非突变人群中，blarcamesine能引发更深层次的临床反应，这反过来也证实了药物对SIGMAR1的临床激活 [8] - 该药物代表了一种高度变革性的临床创新，将阿尔茨海默病的护理从“一刀切”的方法转向个体化、定制化疗法 [7] 临床开发进展与意义 - 此次公布的数据来自ANAVEX2-73-AD-004 IIb/III期ABCLEAR3研究 [5] - blarcamesine每日一次口服给药可能支持在不同护理环境中更广泛地实施，为早期阿尔茨海默病提供了一种患者友好且可扩展的治疗选择 [9] - 公司将继续评估IIb/III期早期阿尔茨海默病和ATTENTION-AD试验数据，并将在国际AD会议上公布和展示 [9]