合作与临床试验启动 - CLISEQ Ltd、10x Genomics与魏茨曼科学研究所宣布启动一项多年期国际临床研究合作，旨在评估外周血单细胞RNA测序作为骨髓穿刺的微创替代方案用于诊断血液疾病 [1] - 这项名为PERIBLOOD的临床试验为期三年，由魏茨曼研究所赞助，计划在北美、欧洲、亚洲、拉丁美洲和以色列的数十个中心招募超过1500名参与者，并已开始招募受试者 [1] - 参与者将包括血细胞计数低、血细胞计数高的个体以及健康志愿者，研究将比较外周血单细胞图谱与常规骨髓穿刺结果，以确定该方法用于诊断骨髓增生异常综合征和其他血液疾病的可行性与优势 [1] 技术与科学基础 - PERIBLOOD试验基于魏茨曼研究所Liran Shlush和Amos Tanay教授开发的一项新技术，该技术相关研究近期发表于《自然-医学》杂志 [2] - 该研究建立了首个人类生命周期循环造血干细胞参考模型，并证明了通过外周血准确诊断MDS的能力，CLISEQ已通过魏茨曼研究所的商业化机构Yeda获得了该技术的独家权利 [2] - 研究发现造血干细胞实际上在血液中循环，而不仅仅存在于骨髓中，这为血液诊断开启了新的可能性，初期临床试验结合计算AI方法已证明了其在MDS诊断中的准确性和实用性 [5] 市场机会与行业影响 - 血液疾病传统上通过痛苦、侵入性且昂贵的骨髓穿刺/活检程序进行分析，这限制了其应用和患者依从性，单细胞测序技术的进步首次为将血液疾病理解扩展到非侵入性分子诊断提供了潜力 [3] - 该合作是首批在真实世界背景下评估单细胞转录组学的国际临床研究项目之一，有助于推动血液学诊断新产品的开发，研究结果可为未来开发此类检测方法、改善患者体验和临床决策提供信息 [4] - 如果研究成功，这可能为未来血液疾病的诊断方式发生转变奠定基础 [1] 参与方背景与角色 - 10x Genomics是一家生命科学技术公司，提供用于单细胞和空间生物学的集成研究解决方案，其产品推动了肿瘤学、免疫学、神经科学等领域的突破 [5][6] - CLISEQ是一家从魏茨曼研究所分拆出来的转化诊断公司，致力于开发血液学临床决策诊断工具 [1][7] - Yeda是魏茨曼科学研究所的商业机构，目前管理着大约500个独特的专利家族，其每位研究人员的收入在全球学术技术转让机构中名列前茅 [9] 研究方法与细节 - 研究将利用10x Genomics的Chromium GEM-X单细胞技术，检测每个血液样本中的数千个单个细胞，生成详细的分子图谱，这些图谱可能揭示传统血液检测遗漏的细微信号 [3] - 这些见解有助于确定在循环血液中能在多大程度上测量健康和疾病状态下骨髓的复杂生物学 [3] - 公司目标是通过这项专注于血液学癌症血液检测的全球试验，推动该技术向临床验证方向发展 [2]