公司概述与战略定位 - 公司专注于补体通路领域 特别是针对补体因子C3进行研发 该靶点在补体级联反应中处于核心位置 能实现对补体通路的独特且广泛的控制 而不受激活源的影响 [2] - 公司在该靶点领域拥有深厚专业知识 并自称为全球领导者 [2] - 公司目前拥有三款已获批上市的产品 [2] 产品管线与里程碑 - 首款产品EMPAVELI于2021年首次获批 用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 [3] - EMPAVELI针对的是一种血液疾病 该疾病因基因突变导致红细胞容易被补体通路破坏 [3] - EMPAVELI在过去几年中已成为改变该疾病患者生活的治疗选择 [3]