公司动态 - 美国食品药品监督管理局授予Ionis Pharmaceuticals Inc 旗下治疗天使综合征的药物ION582突破性疗法认定 [1] - 突破性疗法认定旨在加速针对严重病症的疗法审评 [2] - 该认定基于1/2期HALOS研究的积极结果 该研究显示患者在沟通、认知和运动功能方面有显著临床改善 且安全性数据良好 [1] - ION582显示出相比现有疗法有实质性改善的潜力 [2] - 公司已于今年早些时候启动了全球3期REVEAL研究 预计在2026年前完成对天使综合征儿童和成人患者的入组 [2] - William Blair分析师指出 突破性疗法认定是公司神经学部门的一次胜利 HALOS研究数据给监管机构留下了深刻印象 [3] - 在竞争格局中 ION582与Ultragenyx Pharmaceutical的apazunersen进展接近 但后者因已完成Aspire研究的患者招募而暂时领先 [3] - 受此消息影响 IONS股价在周二上涨4.68% 报收于63.86美元 [3] 产品研发 - 药物ION582针对的适应症为天使综合征 这是一种罕见的神经系统疾病 [1] - 全球3期REVEAL研究正在进行中 [2]