公司业务定位 - 公司为下一代基因药物和基因治疗企业 专注于定向进化技术及诺贝尔奖获奖技术平台开发定制化载体 [1] - 核心技术平台可实现针对特定组织的靶向治疗 具备潜在安全性提升及成本降低优势 [1] 核心产品管线 - 主导产品4150为基于AAV载体的基因疗法 通过持续表达aflibercept蛋白治疗湿性年龄相关性黄斑变性及糖尿病眼病 [2] - 该产品已进入两个III期临床试验阶段 当前患者入组进度表现优异 [2] - 另布局囊性纤维化治疗项目 采用吸入式制剂表达CFTR转基因 [2] 技术平台优势 - 定向进化技术平台支持针对任意目标组织定制载体设计 [1] - 平台技术具备拓展大规模市场的潜力 [1] 治疗领域布局 - 眼科疾病领域聚焦湿性AMD及糖尿病眼病两大适应症 [2] - 呼吸系统疾病领域针对囊性纤维化开发吸入式基因治疗方案 [2]