核心观点 - BXCL501在家庭环境中对双相情感障碍或精神分裂症相关躁动治疗显示出持续疗效和一致性益处 计划于2026年第一季度提交补充新药申请(sNDA)以扩大IGALMI®在门诊环境中的使用范围 [1][2][10] 临床试验设计 - SERENITY At-Home试验为关键性3期双盲安慰剂对照12周临床试验 旨在评估120 mcg剂量BXCL501在家庭环境中治疗躁动的安全性 [3][16] - 试验纳入246名随机患者 在215名患者中收集了2,628次躁动发作数据 其中2,437次发作在208名患者中得到治疗 [4] - 患者组成比例为45%双相情感障碍和55%精神分裂症 所有患者均能成功自行服用薄膜制剂 [4] 疗效结果 - 在2,433次治疗发作中 BXCL501在2小时时显示mCGI-S评分较基线平均降低显著优于安慰剂(p<0.05) [1][6] - 总体完全缓解率BXCL501组为50% 显著高于安慰剂组的33%(p<0.0001) [7] - 严重躁动发作完全缓解率BXCL501组为61% 显著高于安慰剂组的18%(p<0.0001) [7] - 中度躁动发作完全缓解率BXCL501组为43% 显著高于安慰剂组的34%(p<0.0005) [7] - 轻度躁动发作完全缓解率BXCL501组为60% 显著高于安慰剂组的40%(p<0.0001) [7] 持续疗效表现 - 首次12次给药后mCGI-S评分平均降低1.2 13次或更多给药后平均降低1.4 显示重复给药的持续益处 [8] - 在12周试验期间 第1-4周、5-8周和9-12周接受BXCL501治疗的躁动发作均显示mCGI-S评分平均降低1.3 [9] 市场机会与未满足需求 - 公司估计总可寻址市场为每年5700-7700万次躁动发作 显著高于先前估计的2300万次 [12] - 目前家庭环境中没有FDA批准的急性躁动治疗疗法 存在重大未满足医疗需求 [3][11] - 市场调查显示患者平均每月经历3-4次躁动发作 其中大部分为中度或重度 [12] 监管进展与计划 - 基于大量证据和FDA积极反馈 公司计划2026年第一季度提交sNDA以扩大IGALMI®在门诊环境中的使用 [1][2] - BXCL501于2018年12月获得快速通道资格认定 用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动 [11] - 试验设计和方案已与FDA事先达成一致 [10] 产品背景 - IGALMI®(地塞米托咪定舌下薄膜)目前获FDA批准用于医疗监督环境下治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动 [10][18] - BXCL501是一种研究性口服溶解薄膜制剂 为选择性α2肾上腺素能受体激动剂 [18] - 产品提供120 mcg和180 mcg两种剂量规格 [10]