公司概况 - 公司已成立15年 专注于为医疗需求高度未满足的罕见病患者开发新疗法 [2] - 公司业务基于多种技术平台 包括酶替代疗法Mepsevii 小分子药物Dojolvi 基因治疗项目 以及近期的Angelman反义寡核苷酸项目和抗体项目 [2] - 公司战略是专注于罕见病领域 探索合适的治疗方法并推动其商业化 [2]