临床试验进展 - 公司宣布完成评估Tinlarebant治疗斯特格病1型的3期DRAGON临床试验的最后一次患者访视 [1] - DRAGON试验在11个司法管辖区招募了104名青少年受试者，采用2:1随机分组，共有94名受试者完成了研究，最后一次研究访视于2025年9月11日进行 [2] - 试验的主要疗效终点是萎缩性病变的生长速率，同时将评估Tinlarebant的安全性和耐受性 [2] 产品管线与预期里程碑 - 公司预计在2025年第四季度报告DRAGON试验的顶线结果，并计划在2026年上半年提交新药申请 [3] - 候选药物Tinlarebant是一种旨在减少维生素A毒素积累的新型口服疗法，其作用机制是通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4的水平来调节进入眼睛的视黄醇量 [4] - 该药物目前还在针对青少年斯特格病1型患者的2/3期研究以及针对地图样萎缩患者的3期研究中进行评估 [5] 药物监管资格与市场定位 - Tinlarebant已获得美国FDA的快速通道资格和罕见儿科疾病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，并在日本获得先驱药物认定，用于治疗斯特格病1型 [4][7] - 目前尚无获批疗法，Tinlarebant有潜力成为针对这种遗传性黄斑变性的首个治疗方法 [2]