核心观点 - 公司宣布其研究性疗法ALXN1840用于威尔逊病的长期神经学疗效和安全性新数据将在美国神经学协会年会上展示[1] - 数据来自三项独立临床试验的疗效结果汇总(n=255)和四项试验的安全性数据汇总(n=266)[2] - 这些发现突显了ALXN1840对威尔逊病神经学和肝脏表现的潜在治疗价值[3] 临床试验数据 - 疗效分析汇总了3项独立临床试验数据(n=255)[2] - 安全性分析包含第4项独立临床试验数据(n=266)[2] - ALXN1840的中位治疗持续时间约为2.6年[2] 疗效结果 - 统一威尔逊病评定量表(UWDRS)第二部分和第三部分显示统计学显著的神经学改善持续超过6年[6] - 从标准治疗转用ALXN1840的患者显示出额外的神经学改善[6] - 多数在标准治疗期间恶化的患者在ALXN1840治疗下出现逆转[6] - 简明精神病评定量表(BPRS)显示统计学显著的精神病学改善持续多年[6] - 神经学益处在多个独立研究中一致观察到[6] 安全性表现 - 在超过645患者年的ALXN1840治疗中[6] - 药物相关神经学严重不良事件发生率低于1%[6] 产品研发管线 - ALXN1840处于威尔逊病治疗后期阶段[4] - MNPR-101-Zr处于晚期癌症成像的1期阶段[4] - MNPR-101-Lu处于1a期阶段用于晚期癌症治疗[4] - MNPR-101-Ac225处于晚期临床前阶段用于晚期癌症治疗[4]