临床试验进展 - 公司在韩国的首个1型神经纤维瘤病（NF1）患者已接受PAS-004给药 [1] - 韩国两个临床试验中心（ASAN Medical Centre和Severance Hospital Yonsei University Health System）已启动并正在积极招募NF1试验参与者 [2] 合作伙伴与市场潜力 - 合作机构ASAN Medical Center是韩国最大的医院，拥有2,432张病床，总建筑面积约280,000平方米，并且是韩国NF1病例数量最多的机构 [3] - 韩国估计有10,000名NF1患者，公司认为其在韩国的临床中心将对试验成功起到关键作用 [3] - 合作机构Severance Hospital是韩国最大、最古老的大学医院之一，拥有2,437张病床，每年治疗约2,500,000名门诊患者和840,000名住院患者 [4] 临床试验设计（Phase 1/1b） - 试验主要目标是评估PAS-004在28天治疗周期内的安全性和耐受性 [5] - 次要目标包括确定推荐剂量（RPBD或MTD）、表征药代动力学（PK）和药效学（PD）特征、评估对靶向丛状神经纤维瘤体积的初步疗效等 [5] - 试验分为两部分：Part A（剂量递增阶段）计划招募最多24名参与者，测试4mg、8mg、12mg、18mg四种剂量水平；Part B（扩展阶段）计划招募约24名参与者，接受最多六个连续的28天治疗周期 [6] - 该研究计划在澳大利亚、韩国和美国的五个临床试验中心进行 [7] 公司产品管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，主要专注于其先导候选药物PAS-004的研发，这是一种用于治疗RASopathies、MAPK通路驱动肿瘤等疾病的新一代大环MEK抑制剂 [9] - 公司目前正在晚期癌症患者中进行PAS-004的1期临床试验（NCT06299839），并在成人NF1相关丛状神经纤维瘤患者中进行1/1b期临床试验（NCT06961565） [9]