药物疗效与数据 - Barzolvolimab在2期CSU研究中达到主要终点，与安慰剂相比，所有剂量组在12周时UAS7均有显著改善[5] - 药物在12周时显示出快速、深度的完全缓解率（UAS7=0），高达51%的患者达到无瘙痒/无荨麻疹，在52周的积极治疗期间持续加深至高达71%的患者[5] - 在完成给药7个月后（76周），高达41%的患者报告完全缓解，48%的患者报告疾病不再影响其生活质量[5] - 无论基线免疫球蛋白E（IgE）水平高低（低水平<40或正常/高水平>40），Barzolvolimab在CSU患者中均表现出快速且持续的疗效[8] - 在12周和52周时，IgE低亚组和IgE正常/高亚组在每周荨麻疹活动评分（UAS7）的平均变化、疾病良好控制率（UAS7<6）和完全疾病控制率（UAS7=0）方面均观察到相似的改善[8] 药物机制与研发进展 - Barzolvolimab是一种人源化单克隆抗体，通过高特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并有效抑制其活性来特异性靶向肥大细胞，而KIT是肥大细胞功能和存活所必需的[1][7] - 公司目前正在为Barzolvolimab开展全球3期CSU项目，包括两项3期试验（EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2），旨在确立该药对H1抗组胺药治疗后仍有症状的成年CSU患者的疗效和安全性，患者招募正在进行中[6][10] - Barzolvolimab目前正在慢性自发性荨麻疹（CSU）、两种形式的慢性诱导性荨麻疹（CIndU）、结节性痒疹（PN）和特应性皮炎（AD）中进行研究，未来计划增加更多适应症[7] 临床研究设计 - 2期CSU研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估了Barzolvolimab多种剂量方案在208名抗组胺药治疗后仍有症状的CSU患者中的疗效和安全性[9] - 患者按1:1:1:1比例随机分配，接受Barzolvolimab 75 mg每4周、150 mg每4周、300 mg每8周或安慰剂皮下注射，为期16周，之后进入36周积极治疗期和24周随访期[9] 疾病背景与市场定位 - 慢性自发性荨麻疹（CSU）是一种免疫相关疾病，由肥大细胞激活驱动，其特征是持续6周或更长时间出现荨麻疹或风团，且无明确特定诱因或原因[11] - 该药物对于IgE水平低的患者尤为重要，这些患者通常病情更严重，且对包括奥马珠单抗在内的IgE靶向疗法反应可能性较低[3] - 数据证实肥大细胞是CSU的重要驱动因素，无论潜在疾病内型如何，Barzolvolimab有望成为所有CSU患者的重要治疗方法[3][8]