公司动态与临床进展 - 公司宣布其治疗路易体痴呆症的在研药物neflamapimod的研发项目及潜在益处，在2025年9月13日至16日于巴尔的摩举行的美国神经病学协会150周年会议上，由James Galvin博士在DLB药物进展专题报告中重点介绍[1] - 公司首席执行官兼RewinD-LB试验共同主要研究者John Alam博士表示，公司正积极准备启动针对DLB患者的3期临床试验，并预计在2025年第四季度与美国FDA就试验方案达成一致[2] - 在针对特定患者亚组的2b期试验数据中，neflamapimod显示出显著疗效，相较于安慰剂，将临床痴呆评分总和量表出现临床显著恶化的风险降低了74%[2] 学术会议详情 - 包含neflamapimod数据的报告于2025年9月16日上午11:00至12:30在“行为神经病学与痴呆：神经退行性疾病治疗进展”专题会上发表[3] - 报告人是迈阿密大学米勒医学院神经病学教授、RewinD-LB研究共同主要研究者、路易体痴呆协会董事会成员James E Galvin博士[3] - 报告所用幻灯片将在公司官网的投资者关系栏目中提供[3] RewinD-LB 2b期试验设计 - RewinD-LB试验初始阶段是一项随机、双盲、安慰剂对照、为期16周的临床试验，共纳入159名DLB患者，评估口服neflamapimod（40mg，每日三次），随后进行为期32周的neflamapimod单药治疗扩展期[4] - 试验通过血浆ptau181水平评估排除了伴有阿尔茨海默病共病理的DLB患者，这类患者可能占确诊DLB患者总数的50%，其海马体存在显著且不可逆的神经元丢失，限制了治疗反应[4] - 试验主要终点是CDR-SB评分的变化，次要终点包括ADCS-CGIC量表、计时起立行走测试和一套认知测试组合[4] 试验资金与执行 - 该试验主要由美国国立卫生研究院下属的国家老龄化研究所提供的一项总额2130万美元的拨款资助，资金根据试验实际发生成本分批拨付[4] - 试验在美国、英国和荷兰共设有43个研究中心[4] 试验结果评估与挑战 - 试验初始阶段未能有效评估40mg TID剂量neflamapimod相较于安慰剂的临床活性，因为在该阶段使用的胶囊批次未能达到该剂量预期的血药浓度[4] - 在扩展期，部分患者使用了新近生产的、能达到目标血药浓度的胶囊批次，这部分患者作为活性药物治疗组，其疗效与扩展期内继续使用旧批次胶囊（作为对照组）的患者进行了比较，从而得以有效评估40mg TID neflamapimod的治疗效果[4] 公司及药物背景 - 公司是一家临床阶段公司，专注于开发与年龄相关的神经系统疾病治疗方法[5] - Neflamapimod是一种在研口服小分子脑渗透剂，可抑制p38丝裂原活化蛋白激酶α，具有治疗突触功能障碍的潜力，这是导致DLB及其他主要神经系统疾病的神经退行性病变过程中可逆的部分[5]