临床试验结果 - aTyr Pharma的efzofitimod治疗肺结节病的三期试验未达到主要终点 即与安慰剂相比未能显著减少口服皮质类固醇的使用[1][2] - 试验在268名患者中进行 覆盖美国、欧洲、日本和巴西等多个地区[2] - 尽管未达主要终点 但数据显示efzofitimod帮助更多患者完全停用类固醇 并改善了生活质量指标 同时肺功能保持稳定 且安全性良好[2] 公司后续计划与行业合作 - aTyr Pharma计划就efzofitimod的未来选项与美国FDA进行磋商[4] - 肉样瘤病研究基金会强调将继续支持相关对话 确保在考虑下一步行动时纳入患者视角[4] - 基金会鼓励所有利益相关者 包括患者、研究人员、药物开发公司和监管机构 共同利用此次临床试验所获得的知识 这是迄今为止在结节病领域完成的最大规模干预性研究[3] 疾病背景与市场未满足需求 - 结节病是一种罕见的炎症性疾病 90%的患者肺部会受累[6] - 在美国约有175,000人患有结节病 该疾病诊断困难 治疗选择有限且无法治愈[6] - aTyr CEO指出 针对这一服务不足的群体 市场迫切需要一种安全有效的治疗方案来满足其未满足的医疗需求[5] 药物与研发公司背景 - aTyr Pharma是一家临床阶段的生物技术公司 致力于将tRNA合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法[8] - efzofitimod是一种首创的生物免疫调节剂 目前正针对间质性肺病进行临床开发 这类疾病可能导致肺部炎症和进行性纤维化[8]