业务进展与管线里程碑 - 公司在治疗先天性高胰岛素血症（HI）和肿瘤性HI的两个适应症方面取得实质性进展[2] - 针对先天性HI的sunRIZE三期试验已完成患者招募，共入组62名参与者，其中约15%来自美国研究中心[8] - sunRIZE试验顶线结果预计在2025年12月公布[8] - 针对肿瘤性HI的upLIFT三期试验获得FDA同意采用简化开发路径，仅需招募最少16名参与者，仅进行单臂开放标签部分，无需进行双盲随机安慰剂对照试验[8] - upLIFT试验患者招募已开始，顶线结果预计在2026年下半年公布[8] 财务表现 - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物和可销售证券投资为1.679亿美元，较2024年同期1.271亿美元增长32%[6] - 2025财年第四季度研发费用为2090万美元，去年同期为1910万美元；全年研发费用为6150万美元，去年为5570万美元[7] - 研发费用增长主要源于临床试验活动支出增加、ersodetug生产成本以及员工相关费用上升[7] - 2025财年第四季度行政管理费用为500万美元，去年同期为400万美元；全年行政管理费用为1840万美元，去年为1470万美元[9] - 2025财年第四季度净亏损2440万美元，去年同期净亏损2300万美元；全年净亏损7440万美元，去年净亏损6850万美元[10] 公司治理与商业化准备 - 2025年8月任命Sunil Karnawat博士为首席商务官，其在生物制药和医疗器械全球商业化方面拥有超过25年经验[8] - Karnawat博士将主导ersodetug的上市策略和全球市场准备工作，此前曾在Ultragenyx负责四款超罕见疾病产品的商业化，包括Crysvita[8] 产品管线概述 - Ersodetug是一种全人源单克隆抗体，通过变构结合胰岛素受体来减少高胰岛素血症情况下的受体过度激活，从而改善低血糖[11] - 由于ersodetug作用于胰腺下游，有潜力普遍有效地治疗任何先天性或获得性HI引起的低血糖[11] - 公司是一家专注于治疗高胰岛素血症引起低血糖的晚期罕见病公司[12]