临床开发进展 - 公司已完成lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球3期HAELO研究的患者入组 [1] - 3期研究顶线数据预计在2026年上半年公布 [1] - 公司计划在2026年下半年提交生物制剂许可申请（BLA） [1] - 公司预计在2027年上半年在美国推出该疗法 [1] - 患者入组在首例患者给药后九个月内完成 其中近一半患者来自美国 [2] - 公司计划在2025年第四季度公布正在进行的1/2期研究中2期部分患者的更长期数据 [3] 药物特性与潜力 - lonvo-z基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术 有潜力成为HAE的首个一次性治疗药物 [4] - 该疗法是一种研究中的体内CRISPR基因编辑疗法 旨在通过灭活KLKB1基因来预防HAE发作 [4] - 1/2期临床中期数据显示发作率显著降低 激肽释放酶水平出现一致、深入且持久的降低 [4] - lonvo-z已获得五项重要的监管认定 包括美国FDA的孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）认定 英国MHRA的创新许可和访问途径（ILAP）认定 欧洲EMA的优先药物（PRIME）认定 以及欧盟委员会的孤儿药认定 [4] 疾病背景 - 遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病 其特征是身体各器官和组织出现严重、反复和不可预测的炎症发作 可能令人痛苦、致残并危及生命 [5] - 估计每50,000人中有一人受HAE影响 [5] - 目前的治疗方案通常需要终身治疗 可能包括每周两次或更频繁的慢性静脉或皮下给药 或每日口服给药 以确保持续的疾病控制 [5] - 尽管进行慢性给药 突破性发作仍会发生 [5]