公司核心动态 - 公司于9月4日宣布了支持MIPLYFFA®（arimoclomol）治疗C型尼曼-匹克病基础作用的新积极数据 [1] - 预先设定的分析新数据显示，同时服用米格司他的患者从安慰剂转为使用MIPLYFFA®后，其年度疾病进展出现下降 [2] - 公司是一家商业阶段公司，专注于开发针对治疗选择有限或没有治疗选择的罕见病的疗法 [2] 公司产品管线 - 公司产品组合专注于罕见神经系统疾病和睡眠疾病，包括特发性嗜睡症、尿素循环障碍和C型尼曼-匹克病 [2]