文章核心观点 - 全国人大代表王雪静指出罕见病用药保障面临药物可及性低、诊疗体系不足、地区保障不平衡、支付体系与高价药矛盾以及研发激励不足等多重困境 [1] - 应对罕见病用药难题需依靠政府主导的多层次医疗保障和综合救助体系 [2] - 提出创新医保准入模式、优化门诊保障政策、建立专项保障基金三项具体建议以加强罕见病用药保障 [2][3] 罕见病用药保障现状与困境 - 当前罕见病用药存在药物可及性低和患者负担重的问题 [1] - 罕见病诊疗体系和支持能力不足 [1] - 罕见病保障存在地区间不平衡现象 [1] - 现有支付体系与罕见病高价药物之间存在矛盾 [1] - 罕见病药物研发与市场激励不足 [1] 医保层面的支持举措与机遇 - 医保目录调整对罕见病用药放宽上市时间限制 [2] - 通过医保谈判降低罕见病药品价格 [2] - 利用“双通道”机制提升罕见病用药保障水平 [2] - 加强门诊保障包括开展慢病和特病单独支付以及建立普通门诊统筹 [2] 加强罕见病用药保障的具体建议 - 创新罕见病医保准入模式 借鉴国际风险共担协议经验 对严重威胁生命且无等效治疗药物的罕见病实行风险共担 [2] - 参考香港地区做法 将罕见病家庭可动用财务资源作为经济能力指标 累积计算患者分担的最高费用 [2] - 优化门诊保障政策 构建“门诊慢特病+大病保险+惠民保”协同的多层次保障体系 [2] - 将医保目录外药物纳入医保 对超罕见病药物放宽谈判标准 [2] - 完善大病保险与门诊慢特病衔接 打通政策断点 [2] - 推动惠民保与门诊报销对接 发挥补充保障作用 [2] - 建立罕见病用药专项保障基金 实行省级统筹、分账管理、独立核算、专项专用 [3] - 基金资金来源需政府与社会共同发力 包括医保结余、定向拨款、民政引导社会力量、彩票公益金、税收、央企及个人捐款 [3] - 明确保障范围 通过科学筛选优先保障重点病种 [3] - 建立单独筹资、专业运营的管理机制 参考安徽“单独支付通道+困难群体倾斜+引导有序就医”的实践经验 [3]