行业现状与挑战 - 罕见病用药存在药物可及性低和患者负担重的问题 [1] - 行业面临诊疗体系和支持能力不足以及地区间保障不平衡的困境 [1] - 支付体系与高价药矛盾以及药物研发与市场激励不足严重影响用药保障 [1] 医保支持举措 - 医保层面通过优化准入程序支持罕见病用药 如2024年医保目录调整放宽罕见病用药上市时间限制 [3] - 开展医保谈判降价并通过双通道机制提升保障水平 [3] - 加强门诊保障 包括开展慢病和特病单独支付以及建立普通门诊统筹 [3] 政策建议一：创新医保准入模式 - 建议借鉴国际风险共担协议经验 对严重威胁生命且无等效治疗药物的罕见病实行风险共担 [3] - 建议建立第三方效果评估机制 [3] - 可参考香港地区做法 将罕见病家庭可动用财务资源作为经济能力指标以累积计算患者最高分担费用 [3] 政策建议二：优化门诊保障体系 - 构建门诊慢特病加大病保险加惠民保协同的多层次保障体系 [3] - 建议将医保目录外药物纳入医保 并对超罕见病药物放宽谈判标准 [3] - 完善大病保险与门诊慢特病衔接 并推动惠民保与门诊报销对接以发挥补充保障作用 [3] 政策建议三：建立专项保障基金 - 建议建立罕见病用药专项保障基金 实行省级统筹和分账管理 [4] - 资金来源需政府与社会共同发力 包括医保结余、定向拨款、社会力量及个人捐款等 [4] - 明确保障范围并通过科学筛选优先保障重点病种 可参考安徽单独支付通道等实践经验 [4]