核心观点 - 每周一次给药的研究性疗法canvuparatide在治疗慢性甲状旁腺功能减退症的2期Avail试验中达到主要终点且具有统计学显著性[1][2] - 试验结果显示12周时63%的患者达到复合主要终点，6个月开放标签扩展期时79%的患者达到应答者状态[3][7] - 公司计划于2026年启动3期临床试验[4] 临床试验结果 - 12周疗效：63%的canvuparatide治疗组患者（30/48）达到主要复合终点，显著高于安慰剂组的31%（5/16）（p=0.042）[3][7] - 6个月疗效：在开放标签扩展期中，79%的患者（44/56可评估）在6个月时达到应答者状态，包括最初随机分配至安慰剂组的患者[7] - 次要终点：骨转换和形成标志物（BSAP、CTx和P1NP）在12周内较安慰剂增加，显示骨重塑增强；筛查时尿钙升高并在第12周正常化的患者中，canvuparatide治疗组平均尿钙降低48%，安慰剂组降低33%[13] 安全性与耐受性 - 所有64名患者均完成12周研究，94%的患者选择进入开放标签扩展期[1][2] - 每周一次的canvuparatide总体耐受性良好，12周试验期间无治疗相关严重不良事件或因治疗中断[1] - 大多数治疗中出现的不良事件为轻度或中度，注射部位反应在治疗组为19%，安慰剂组为13%[13] 公司发展计划 - 基于积极结果，公司正在准备于2026年启动canvuparatide的3期临床试验[4] - 公司将在即将举行的医学会议上分享更多临床数据[5][9] - 公司今日东部时间上午8点举行电话会议讨论试验结果[10] 产品与平台技术 - Canvuparatide是一种甲状旁腺激素肽前药，利用公司专有的Precision Endocrine Peptide平台技术设计，旨在提供便利的每周一次给药和持续输注样PTH暴露[13] - 该产品已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗甲状旁腺功能减退症[14] 疾病背景 - 甲状旁腺功能减退症是一种罕见内分泌疾病，由甲状旁腺激素缺乏引起，导致血钙降低，估计影响美国和欧洲超过25万患者[12] - 当前标准治疗主要依赖大剂量口服钙和活性维生素D补充剂，无法解决疾病的根本原因[12]