公司研发管线与数据发布 - 公司将在2025年9月27日至10月1日于阿姆斯特丹举行的欧洲呼吸学会（ERS）2025年大会上公布其后期产品组合中的七项研究摘要 [1] - 发布数据包括肺动脉高压（PAH）药物Treprostinil Palmitil吸入粉末（TPIP）的2b期研究数据，该数据将在大会的ALERT（推动呼吸医学试验演变摘要）环节作为最新突破数据展示 [1][2] - 同时将展示非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）药物brensocatib的三项预先设定的亚组分析数据，包括日本患者数据，以及来自法国和英国THIN数据库的健康结果与经济研究 [2] - 公司首席医疗官表示，TPIP的2b期研究被选入 prestigious ALERT 环节，以及brensocatib的多项分析展示，体现了公司在严重呼吸和肺部疾病治疗领域的深厚承诺 [3] 主要候选药物TPIP详情 - Treprostinil Palmitil吸入粉末（TPIP）是treprostinil的前体药物，由treprostinil通过酯键与一个16碳链连接而成，采用基于胶囊的吸入装置给药 [5][6] - TPIP是一种潜在的高度差异化的前列腺素类药物，正在被评估用于治疗肺动脉高压（PAH）、PH-ILD及其他罕见严重肺部疾病 [6] - TPIP的2b期研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究，在44个研究中心招募了102名成年参与者，主要终点是第16周时肺血管阻力（PVR）相对于基线的变化 [7] - 研究中患者从每日一次80 µg的剂量开始，在三周内滴定至最大耐受剂量或每日一次640 µg的最大允许剂量，完成研究的患者可入选一项长期开放标签扩展研究，剂量可滴定至每日一次1,280 µg的最大耐受剂量 [7] 主要已获批/在研药物Brensocatib详情 - BRINSUPRI™ (brensocatib) 是一种小分子、每日一次、口服、可逆的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，适用于治疗12岁及以上的成人和儿科患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB） [9] - brensocatib旨在抑制中性粒细胞中酶的活化，这些酶是支气管扩张症中慢性气道炎症的关键驱动因素，并且正在评估其在其他中性粒细胞介导疾病中的潜在作用 [9] - ASPEN是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估brensocatib在NCFB患者中的疗效、安全性和耐受性，该研究在35个国家的391个活跃中心进行 [10] - 研究将1,680名成年患者和41名青少年患者纳入主要疗效分析，成年患者按1:1:1随机分配，青少年患者按2:2:1随机分配，接受brensocatib 10 mg、brensocatib 25 mg或安慰剂每日一次治疗，持续52周，随后停药4周 [10] 目标疾病领域市场规模 - 肺动脉高压（PAH）是一种严重、进行性、罕见的疾病，估计美国约有35,000名患者，欧盟五国（法国、德国、意大利、西班牙、英国）约有40,000名患者，日本约有15,000名患者被诊断患有此病 [8] - 非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）是一种严重的慢性肺部疾病，目前美国约有500,000名患者，欧盟五国约有600,000名患者，日本约有150,000名患者被诊断患有NCFB [11] - 在美国以外的地区，目前尚无专门针对支气管扩张症的获批疗法 [11] 公司背景与战略 - 公司是一家以人为本的全球性生物制药公司，致力于提供一流和同类最佳的疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活 [1][21] - 公司正在推进一系列已获批和处于中后期研究阶段的在研药物组合，以及专注于服务需求最迫切的患者群体的前沿药物发现研究 [21] - 公司最先进的研发项目集中于肺部疾病和炎症领域，包括两种治疗慢性衰弱性肺部疾病的获批疗法，早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、AI驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援 [21][22] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研发基地，并连续四年被评为科学领域最佳雇主第一名 [22]