公司动态 - Intellia Therapeutics将于2025年9月25日至26日在意大利巴韦诺举行的第五届国际ATTR淀粉样变性患者与医生会议上公布其在研疗法nex-z的长期数据[1] - 公布的数据包括针对遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）的1期临床试验中长达三年的患者随访结果以及疾病相关指标[1] - 具体报告标题为“研究性CRISPR/Cas9基因编辑治疗Nexiguran Ziclumeran的疗效和安全性：遗传性ATTR伴多发性神经病患者1期研究的24个月随访”，报告时间为2025年9月25日中部欧洲夏令时下午3:52至4:04[2] 产品管线 - 在研疗法nex-z基于获得诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术，有望成为转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的首个一次性治疗方案[3] - Nex-z的设计目标是灭活编码转甲状腺素蛋白（TTR）的TTR基因，中期1期临床数据显示其能带来持续、深入且持久的TTR蛋白降低[3] - 该产品的开发和商业化由Intellia主导，并与Regeneron Pharmaceuticals Inc 建立了多靶点发现、开发和商业化的合作[3] 疾病背景 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR amyloidosis）是一种罕见、进行性且致命的疾病[4] - 遗传性ATTR（ATTRv）淀粉样变性由TTR基因突变引起，导致肝脏产生结构异常的TTR蛋白，这些受损蛋白以淀粉样物质形式在体内积聚，引发心脏、神经和消化系统等多组织严重并发症[4] - 该病主要表现为可导致神经损伤的多发性神经病（ATTRv-PN）或可导致心力衰竭的心肌病（ATTRv-CM）[4] - 全球估计有50,000名ATTRv淀粉样变性患者，以及200,000至500,000名野生型ATTR（ATTRwt）淀粉样变性患者[4] - 目前该疾病无法治愈，现有药物仅限于减缓错误折叠TTR蛋白的积聚[4] 公司概况 - Intellia Therapeutics是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR技术革新药物治疗[5] - 公司致力于开发针对重要未满足医疗需求的同类首创新药，以推进患者治疗模式的进步[5]