行业政策与监管动态 - 2015年创新药审评审批政策出台后 大力推动了罕见病用药政策的出台和大量罕见病创新药的获批上市[1] - 目前已有68种罕见病的126种药物被纳入国家医保目录[1] - 全国政协委员孙洁呼吁在国家层面规划探索建立国家级罕见病专项基金 并实现罕见病高额药保障一站式结算[1] 地方试点与模式探索 - 江苏 浙江 青岛等省市在罕见病用药保障方面做出了重要探索并起到示范作用[2] - 浙江省于2019年12月30日建立罕见病用药保障专项基金 实行个人支付封顶 封顶以上费用通过多元筹资和多主体保障来减轻患者负担[2] - 浙江省专项基金运行效果较稳定 为其他地方和国家建立罕见病高值药保障提供了示例[2] 支付机制与筹资模式 - 解决罕见病高值药支付问题的关键在于建立多方筹资 多层次支付的保障机制 即医保 大病保险 商保 医疗救助和慈善基金协同发力[2] - 罕见病专项基金有利于解决医保保障罕见病和创新药带来的公平与效率质疑 并能有效实现医保筹资路径和调动社会资源[3] - 地方罕见病专项基金由省级社保专户管理 资金来源包括财政专项拨款 民政部门引导的基金会定向捐赠 企业和社会捐赠以及福利彩票[3] - 国家专项基金应更注重多元筹资 包括医保基金结余 财政部定向拨款 民政部引导以及企业捐赠[3] 行业影响与发展前景 - 专项基金的建立能进一步提高公众对罕见病的认知 并有效助力创新药的本土研发[3] - 专项基金的设立需立足于平等保障罕见病患者的权利义务 并符合医疗资源分配的正义 不能超越社会经济发展水平[3] - 建议先行建立罕见病多部门联席会议制度 推动跨部门联动 在此基础上实行国家统筹[3]