临床研究进展 - 公司已为其用于治疗急性髓系白血病（AML）的候选疗法CER-1236的1期临床试验起始剂量组完成第三位患者给药 [1] - 根据试验方案，最低剂量水平计划纳入三位患者，第三位患者的入组可能在完成方案定义的安全性评估（包括剂量限制毒性评估期）后结束该初始队列 [1] - 研究的主要研究者评论称，推进至起始剂量组的第三位也是最后一位计划患者，是CER-1236首次人体评估的重要一步，有助于理解关键的安全性和药代动力学信息 [2] - 公司首席执行官表示，完成起始剂量组第三位患者的给药是一个重要里程碑，并观察到显示细胞扩增的药代动力学数据 [3] 试验方案设计 - 这项正在进行的首次人体、多中心、开放标签的1/1b期研究旨在评估CER-1236在复发/难治性AML、伴有可测量残留病灶的缓解期AML、或新诊断的TP53突变MDS/AML或AML患者中的安全性、耐受性和初步活性 [2] - 试验分为两部分，首先进行剂量递增以确定推荐的2期剂量，随后进行扩展阶段以进一步表征安全性和探索疗效 [2] - 主要结局指标包括不良事件、严重不良事件、剂量限制性毒性的发生率，以及通过总缓解率、完全缓解、复合完全缓解和可测量残留病灶衡量的初步抗白血病活性 [2] - 次要结局指标包括药代动力学 [2] - 试验方案已修改，允许在同一受试者中进行第二次输注，以增加每个队列内的给药潜力 [3] 公司技术与平台 - 公司是一家创新的免疫疗法公司，致力于开发用于治疗癌症的下一代工程化T细胞疗法 [4] - 其专有的T细胞工程方法旨在整合先天免疫和适应性免疫的理想特性到一个单一的治疗结构中，以调动人体的全部免疫 repertoire 来实现优化的癌症治疗 [4] - 该新型细胞免疫疗法平台通过构建利用吞噬机制摧毁癌细胞的吞噬通路，重定向患者来源的T细胞以消除肿瘤，创造了所谓的嵌合吞噬受体T细胞 [4] - 公司相信，CER-T细胞的差异化活性可能比当前批准的嵌合抗原受体T细胞疗法具有更广泛的治疗应用潜力，因其可能同时涵盖血液恶性肿瘤和实体瘤 [4] - 公司已启动其主导候选产品CER-1236针对血液恶性肿瘤的临床试验 [4]