药物临床试验结果 - Ionis Pharmaceuticals公布其在研药物zilganersen针对亚历山大病的关键性研究顶线结果 该疾病是一种罕见、进展性且常致命的神经系统疾病[1] - zilganersen 50 mg在主要终点上表现出统计学显著和临床意义的改善 第61周时通过10米步行测试评估的步速与对照组相比平均差异为33.3% (p=0.0412)[2] - 药物安全性及耐受性良好 大多数不良事件为轻度或中度 治疗组严重不良事件发生率在数值上低于对照组[4] 药物次要终点与影响 - zilganersen在关键次要终点上也显示出一致的获益 表明有减缓疾病进展、稳定或改善病情的证据[3] - 关键次要终点包括患者自述的最困扰症状评分、患者对严重程度的整体印象评分等多个维度的变化[4] - 这是首次有在研药物在亚历山大病中显示出积极的疾病修饰作用[3] 公司后续计划与市场反应 - 公司计划在2026年第一季度向美国FDA提交新药申请 并正在评估在美国启动扩大准入计划的潜力[5] - 受此消息影响 IONS股价在周一盘前交易中上涨4.88% 报63.99美元[5]