技术突破核心 - 美国西北大学团队设计出新型基因编辑工具递送系统“脂质纳米颗粒球形核酸”（LNP-SNA），旨在安全高效地将CRISPR工具送入细胞[3][6] - 新技术通过给传统脂质纳米颗粒（LNP）覆盖一层短小DNA链形成的球形“智能外衣”，使细胞能主动识别并吸收颗粒，大幅提升递送效率[6] - 该LNP-SNA系统进入细胞的效率是普通LNP的3倍以上，对细胞毒性明显更低，且完成基因编辑的几率也提升了3倍[6] 与传统递送方式对比 - 当前主流递送方式包括改造病毒和人工合成脂质纳米颗粒（LNP），病毒方式效率高但可能引发免疫反应且携带能力有限[4] - LNP方式安全性更高但“送货效率”低，颗粒易被困在细胞内部无法发挥作用[4][5] - 新技术结合了主动递送机制，将细胞吸收方式从被动“吞入”变为主动“拉入”，解决了传统LNP效率低下的关键短板[6] 性能与精准度提升 - LNP-SNA系统在修复基因时更加精准，出错的概率大幅下降，精确修复的成功率提高了60%以上[6] - 该系统是一个“模块化”的通用平台，可通过改变DNA外壳的“密码”来靶向特定细胞类型，如肝脏细胞、脑细胞或癌细胞[7] - 技术已在多种人体细胞中测试，包括皮肤细胞、免疫细胞、肾脏细胞和骨髓干细胞，均表现出优异递送效果[7] 行业应用与前景 - 基于类似球形核酸技术的药物已有7种进入人体临床试验，部分正在测试癌症治疗效果[7] - 该新技术正由一些生物公司推广，目标是为基因疗法的临床应用铺平道路，尽快进入临床试验阶段[3][7] - 此次突破聚焦于改进基因编辑工具的“递送系统”，而非编辑工具本身，为治愈更多难以治疗的疾病提供了关键支持[7]