技术突破核心 - 开发出新型基因编辑工具递送系统“脂质纳米颗粒球形核酸”（LNP-SNA），通过为传统脂质纳米颗粒覆盖DNA外壳的智能结构，解决了CRISPR技术体内安全高效递送的关键瓶颈 [1][3] - 新系统使细胞能主动识别并摄取递送颗粒，进入细胞的效率是普通脂质纳米颗粒的3倍以上，对细胞的毒性明显更低 [3] - 该系统完成基因编辑的概率提升3倍，精确修复的成功率提高60%以上，大幅降低了基因编辑出错的概率 [3] 传统递送方式对比 - 当前主流递送方式包括改造病毒与人工合成脂质纳米颗粒，病毒方式效率高但会引发免疫反应且携带货物有限，脂质纳米颗粒安全性高但被动进入细胞后常被困于内体导致起效甚少 [2] - 体外编辑再回输的方法过程复杂且成本高，不适合大多数疾病，行业一直寻求更安全高效能直接在体内使用的递送方式 [2] 新技术平台优势与应用前景 - LNP-SNA是一个模块化通用平台，可通过改变DNA外壳的密码实现向肝脏细胞、脑细胞或癌细胞的精准投递，已在皮肤细胞、免疫细胞、肾脏细胞和骨髓干细胞等多种人体细胞中测试并表现优异 [4] - 基于类似球形核酸技术的药物已有7种进入人体临床试验，部分正测试癌症治疗效果，该新技术正由生物公司推广以期尽快用于临床试验 [4]