监管进展 - 美国食品药品监督管理局针对治疗脊髓性肌萎缩症的高剂量nusinersen的补充新药申请发出完整回复函 要求更新化学制造与控制模块的技术信息 [1] - 完整回复函未提及高剂量方案的临床数据存在任何缺陷 美国食品药品监督管理局提供了解决方案选项 公司计划基于现有信息迅速重新提交申请 [2] - 高剂量nusinersen方案近期在日本获批 目前正由欧洲药品管理局及其他全球监管机构积极审评中 [2] 产品概况 - SPINRAZA已在超过71个国家获批用于治疗婴幼儿、儿童及成人脊髓性肌萎缩症 作为该疾病的基础护理方案 全球已有超过14,000名患者接受治疗 [3] - SPINRAZA在不同年龄和脊髓性肌萎缩症类型中均显示出疗效 基于长达10年的患者数据拥有成熟的安全性 临床研究中最常见的不良事件包括呼吸道感染、发热、便秘、头痛、呕吐和背痛 [4] - Biogen从Ionis Pharmaceuticals公司获得SPINRAZA的全球开发、制造和商业化权利 [5] 公司背景 - Biogen成立于1978年 是一家领先的生物技术公司 致力于通过创新科学提供新药 [6] - 公司通过深入理解人类生物学并利用不同模式 推进一流治疗方案或提供更优结果的疗法 [6]